Announcement of the completion of the study on retinitis pigmentosa.
R-Tech Ueno has announced the completion of a Phase III clinical trial of unoprostone ophthalmic solution (an eye drop already used in the treatment of glaucoma) for the treatment of retinitis pigmentosa. This multicenter, placebo-controlled trial was conducted in patients with visual field constriction who subsequently showed worsening vision. It required a 52-week double-blind, placebo-controlled period to evaluate efficacy, followed by an additional 52-week open-label period to assess safety. The primary endpoint was the change in mean retinal sensitivity at four central points measured by HFA (10-2).
The results showed that the difference compared to the placebo group was not statistically significant.
However, the primary endpoint and visual acuity in the unoprostone group improved compared to Day 0 (baseline), and this difference was statistically significant.
In addition, the Goldmann visual field in the placebo group showed a statistically significant deterioration, with progression of visual field constriction compared to Day 0.
Furthermore, the overall VFQ-25 score showed a statistically significant improvement in the unoprostone group.
The study has now been closed.
Comment: At present, no approved treatments exist for retinitis pigmentosa, but several drugs are in early-stage trials, including the ReN 003 stem-cell therapy by ReNeuron and the recombinant growth factor OCU-100 by Ocugen.
Η εταιρεία R-Tech Ueno ανακοίνωσε το τέλος μιας κλινικής μελέτης Φάσης ΙΙΙ με την ουσία ουνοπροστόνη οφθαλμικό διάλυμα (κολλύριο που ήδη χρησιμοποιείται στη θεραπεία του γλαυκώματος) για τη θεραπεία της μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας. Αυτή η πολυκεντρική μελέτη χρησιμοποιώντας ένα εικονικό φάρμακο ως έλεγχος, διεξήχθη σε ασθενείς με στένωση στο οπτικό πεδίο και που στη συνέχεια παρουσίασαν επιδείνωση της όρασης, που απαιτεί διπλή τυφλή ελεγχόμενη μελέτη για 52 εβδομάδες για την μελέτη της αποτελεσματικότητας, ακολουθούμενη από ανοικτή μελέτη περαιτέρω 52 εβδομάδων για τον έλεγχο της ασφάλειας του φαρμάκου. Το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης ήταν οι αλλαγές στην τιμή της μέσης ευαισθησίας του αμφιβληστροειδούς σε τέσσερα κεντρικά σημεία, μέσω ΗΡΑ (10-2).
Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι η διαφορά σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου δεν ήταν στατιστικά σημαντική.
Ωστόσο, το πρωτεύον τελικό σημείο και η οπτική οξύτητα της ομάδας της ουνοπροστόνης έδειξε βελτίωση σε σύγκριση με την Ημέρα 0 (πριν από τη μελέτη) και η διαφορά ήταν στατιστικώς σημαντική.
Επιπλέον, το οπτικό πεδίο Goldmann στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου επιδεινώθηκε στατιστικώς σημαντικά, αλλά επιδεινώθηκε και η στένωση του οπτικού πεδίου σε σύγκριση με την Ημέρα 0.
Επιπλέον, η συνολική βαθμολογία της VFQ-25 βρέθηκε να παουσιάζει στατιστικώς σημαντική βελτίωση στην ομάδα της ουνοπροστόνη.
Η μελέτη έχει πλέον κλείσει.
Σχόλιο: προς το παρόν δεν έχουν εγκριθεί φάρμακα για τη θεραπεία της μελαγχρωστικής αμφιβληστροειδοπάθειας, αλλά μια σειρά από φάρμακα βρίσκονται στις αρχικές μελέτες, συμπεριλαμβανομένης της θεραπείας βλαστικών κυττάρων ReN 003, από τη ReNeuron, και τον ανασυνδυασμένο παράγοντα ανάπτυξης OCU 100 από την Ocugen.
