New promising study for the treatment of Retinitis Pigmentosa

Dompe Pharmaceuticals, an Italian biopharmaceutical company based in L’Aquila, Italy, announced the start of a 24-week, double-blind, vehicle-controlled Phase Ib/II clinical trial to evaluate the use of rhNGF (recombinant human Nerve Growth Factor) eye drops in patients with retinitis pigmentosa.

The same rhNGF product is simultaneously undergoing a Phase I/II “REPARO” study for the treatment of neurotrophic keratitis, a progressive degenerative disease of the cornea that can lead to blindness. The REPARO study is being conducted among 158 patients across 39 centers throughout the EU.

Dompe has received orphan drug designation in both the US and the EU for retinitis pigmentosa and expects to conduct the retinitis pigmentosa study at several Italian centers, including Florence, Milan, Rome, and Naples.

The trial is officially titled “A dose-ranging study to evaluate the safety and potential efficacy of rhNGF in patients with retinitis pigmentosa (RP) (Lumos)” and aims to assess the safety and tolerability of two dosing regimens of recombinant human Nerve Growth Factor (rhNGF) in solution as eye drops (60 and 180 μg/ml), administered for over 6 months versus vehicle control in patients with typical retinitis pigmentosa.

The secondary objective of the study is to attempt to demonstrate a dose response and evaluate the potential efficacy of these rhNGF dosing regimens in improving visual acuity or slowing the deterioration of visual function over 3 and 6 months.

During the 6-month follow-up period, patients in this monitoring group will be assessed to determine whether there is evidence of a sustained biological effect after treatment discontinuation.

Primary outcome measures include the number of participants experiencing serious and non-serious adverse events for up to 48 weeks after administration.

Secondary outcome measures will include Best Corrected Distance Visual Acuity (BCDVA) using the ETDRS chart, changes in ocular tolerability measured by the Visual Analog Scale (VAS), and dilated fundus examination.

H Dompe Pharmaceuticals, μια ιταλική βιοφαρμακευτική εταιρεία που εδρεύει στην πόλη L'Aquila της Ιταλίας, ανακοίνωσε την έναρξη μιας 24-εβδομάδων, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με όχημα, Φάσης Ιβ / ΙΙ κλινική μελέτη για την αξιολόγηση της εφαρμογής του rhNGF (ανασυνδυασμένου ανθρώπινου παράγοντα ανάπτυξης νεύρων) σε οφθαλμικές σταγόνες σε ασθενείς με μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια.

Το ίδιο προϊόν rhNGF είναι ταυτόχρονα σε μια μελέτη Φάση Ι / ΙΙ "reparo" για τη θεραπεία της νευροτροφικής κερατίτιδας, μια προοδευτική εκφυλιστική ασθένεια του κερατοειδούς που μπορεί να οδηγήσει σε τύφλωση. Η μελέτη reparo διεξάγεται ανάμεσα σε 158 ασθενείς σε 39 κέντρα σε ολόκληρη την ΕΕ.

Η Dompe έχει λάβει ονομασία για τα ορφανά φάρμακα στις ΗΠΑ και της ΕΕ για τη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια και αναμένει να διενεργήσει τη μελέτη για την μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια σε πολλά ιταλικά κέντρα, όπως η Φλωρεντία, το Μιλάνο, τη Ρώμη και τη Νάπολη.

Η μελέτη, έχει επίσημα τον τίτλο " μελέτη με δόση κυμαινόμενη για την αξιολόγηση της ασφάλειας και την πιθανή αποτελεσματικότητα της rhNGF σε ασθενείς με μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια (RP) (Lumos)" και σκοπεύει να αξιολογήσει την ασφάλεια και την ανεκτικότητα από δύο δοσολογικά σχήματα του ανασυνδυασμένου ανθρώπινου αυξητικού παράγοντα νεύρων (rhNGF) σε διάλυμα -οφθαλμικές σταγόνες (60 και 180 Âμg / ml) που χορηγείται για πάνω από 6 μήνες έναντι ελέγχου οχήματος σε ασθενείς με τυπική μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια.

Ο δευτερεύων στόχος αυτής της μελέτης είναι να προσπαθήσει να δείξει μια ανταπόκριση στη δόση και την εκτίμηση της δυνητικής αποτελεσματικότητας των δοσολογικών αυτών σχημάτων του rhNGF για τη βελτίωση της οπτικής οξύτητας ή την επιβράδυνση της επιδείνωσης της οπτικής λειτουργίας σε διάστημα 3 και 6 μήνες.

Κατά τη διάρκεια των 6 μηνών ασθενείς αυτής της ομάδας παρακολούθησης θα πρέπει να παρακολουθούνται για να προσδιοριστεί εάν υπάρχουν αποδεικτικά στοιχεία μιας μόνιμης βιολογικής επίδρασης και μετά τη διακοπή της θεραπείας.

Οι πρώτες μετρήσεις του αποτελέσματος της μελέτης είναι ο διαχωρισμός του αριθμού των συμμετεχόντων σε σοβαρές και μη σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες για μια περίοδο έως και 48 εβδομάδες μετά τη χορήγηση.

Δευτερεύουσες μετρήσεις έκβασης θα περιλαμβάνουν την μέτρηση της Καλύτερης διορθωμένης για μακρινή Απόσταση Οπτικής Οξύτητας (BCDVA) (ETDRS διάγραμμα), η αλλαγή στην οφθαλμική ανεκτικότητα θα μετράται από την οπτική αναλογική κλίμακα (VAS), και οφθαλμοσκόπηση με μυδρίαση του βυθού.